近年来，，，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。。。。。别的，，，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，，，海内基因治疗企业也一直传出获批开展临床研究的好新闻。。。。。

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，，，它的生长历程怎样？？？？？

早期研发历程中有什么要害点？？？？？

靶点怎样选择？？？？？

AAV载体怎样优化？？？？？

CMC和本钱控制的挑战是什么？？？？？

临床开发怎样有用推进？？？？？

转化医学的历程中是否有合适的生物标记物？？？？？

商业化有什么考量？？？？？

11月8日至12月17日，，，6次线上果真课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门钻研会（最后一周周六），，，恺思俱乐部携手医药条记、和元生物、CA88生物医药、自贸壹号，，，配合约请数十位工业资深专家，，，系统性的向各人分享基因治疗的前沿希望，，，以期让更多的人熟悉及相识基因治疗，，，引发学习兴趣，，，促举行业生长，，，诚邀各人加入！

吴凤岚 博士 华毅乐健联合首创人兼总裁

上海交通大学博士。。。。。吴博士在医药领域拥有富厚的工业和金融配景，，，在医药研发、资源运作、公司运营等方面有13年的实践履历。。。。。曾在葛兰素史克、再鼎医药担当资深科学家近10年时间，，，肩负6个临床前项目的IND申报。。。。。后又在浩悦资源、华兴资源担当副总裁等职位，，，主导境内外多起生物科技公司私募融资。。。。。

苏州华毅乐健生物科技有限公司（下面简称为“华毅乐健”）建设于2019年，，，由海内著名科学家饶毅教授开办。。。。。从建设之初华毅乐健就以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，，，自力立异，，，致力于解决海内未知足的临床需求。。。。。

华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，，，自主研发了全球领先的高效载体平台，，，其先导产品针对辽阔且未被知足需求的血友病A领域，，，进度领先，，，也是海内首个进入探索性临床实验阶段的产品。。。。。

2022年1月，，，据中国人类遗传资源行政允许事项2022年第1批审批效果显示，，，其中由华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗手艺治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评，，，该产品的IND申请已于2022年11月1日获得CDE的受理。。。。。

现在，，，华毅乐健已在苏州工业园区启动建设8600平米的cGMP生产基地, 具备质粒、病毒等研发、生产、质控功效的全链条新药研发与生产平台。。。。。同时，，，公司在北京昌一生命科学园拥有1600平米的研发中心，，，具备完整的分子、生化、细胞实验室、动物房等，，，主要用于早期自主药物研发。。。。。

1. 早期研发的挑战；
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2. CMC的挑战 ；
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3. 临床开发的挑战 ；
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4. 商业化的挑战；
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5. 问答环节 （30分钟）。。。。。