【2022年12月27日果真课】基因治疗系列第6期：基因治疗的药物研发回首与展望

2022-12-25

会见量：

近年来，，，，，，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。。。。。。别的，，，，，，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，，，，，，海内基因治疗企业也一直传出获批开展临床研究的好新闻。。。。。。

基因治疗作为一种新兴的治疗手段，，，，，，它的生长历程怎样？？？

早期研发历程中有什么要害点？？？

靶点怎样选择？？？

AAV载体怎样优化？？？

CMC和本钱控制的挑战是什么？？？

临床开发怎样有用推进？？？

转化医学的历程中是否有合适的生物标记物？？？

商业化有什么考量？？？

2022年11月8日至2023年1月7日，，，，，，6次线上果真课（每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门钻研会（最后一周周六），，，，，，恺思俱乐部携手医药条记、和元生物、CA88生物医药、星北·自贸壹号，，，，，，配合约请数十位工业资深专家，，，，，，系统性的向各人分享基因治疗的前沿希望，，，，，，以期让更多的人熟悉及相识基因治疗，，，，，，引发学习兴趣，，，，，，促举行业生长，，，，，，诚邀各人加入！

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往期回放

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基因治疗系列果真课【第6期】

嘉宾简介

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曲光博士
苏州诺洁贝生物联合首创人&首席运营官

曲光，，，，，，俄亥俄州立大学细胞生物学博士。。。。。。先后在俄亥俄州哥伦布儿童医院Dr. P. R. Johnson 实验室和宾夕法尼亚大学 Dr. J.M. Wilson 实验室从事腺相关病毒基因治疗相关的研究事情。。。。。。曲光博士还曾就职于Avigen Inc.，，，，，，费城儿童医院细胞与分子治疗中心，，，，，，Spark Therapeutic Inc. 等着名基因治疗研发中心及药企。。。。。。现为NGGT Inc. 联合首创人，，，，，，COO. 在二十多年腺相关病毒基因治疗药物研发的职业生涯中，，，，，，曲光博士专注于病毒载体生产，，，，，，生产工艺开发，，，，，，手艺转移及腺相关病毒载体大规模cGMP生产等领域的事情；；；；；主导了美国第一例基因治疗产品Luxturna的生产工艺开发及第一例Car-T细胞治疗产品重组慢病毒载体的生产工艺开发；；；；；亲历了基因治疗领域升沉生长及基因治疗药物研发从实验室阶段到产品获批上市，，，，，，惠及患者全历程。。。。。。在基因治疗药物研发CMC 领域累积了富厚的知识和履历。。。。。。